Le cellule staminali possono essere utilizzate nella terapia per alcune malattie del sangue e per ripristinare le funzioni del sistema e sanguineo, ad esempio quando questo viene danneggiato dalla radioterapia e chemioterapia. Le cellule staminali sono la base per i trapianti di midollo osseo, che sono usati per il trattamento di malattie ematologiche, immunologiche e metaboliche, soprattutto bei bambini e nei giovani adulti.
Fino ad oggi sono state trattate oltre 80 malattie con le cellule staminali. Alcune patologie in particolare rientrano nei protocolli standard, i quali prevedono la loro cura anche attraverso il trapianto di cellule staminali. Tra le patologie che è possibile curare con il trapianto delle cellule staminali rientrano: anemie, disordini dei fagociti, disordini ereditari, immunodeficienze, leucemie, linfomi, malattie ereditarie del sistema immunitario, malattie metaboliche ereditarie, altri tipi di tumori come neuroblastoma e retinoblastoma.
Ci sono poi patologie che rientrano nei protoccoli sperimentali come ad esempio malattie autoimmuni, malattie del sistema nervoso centrale, cardiomioplastica (rigenerazione del tessuto cardiaco danneggiato dopo un infarto miocardio) e tumori solidi. Altre patologie rientrano invece nei protocolli in fase di sperimentazione, per le quali in futuro sarà possibile ricorrere al trapianto di cellule staminali come: malattie autoimmuni, trapianto di cellule staminali per terapia genica, rigenerazione dei neuroni (malattie del sistema nervoso centrale, ad esempio Sla, morbo di Alzheimer, morbo di Parkinson e lesioni traumatiche come lesioni della colonna vertebrale), rigenerazione di organi.
Sempre più spesso le cellule staminali sono la base della medicina rigenerativa, ossia per la riparazione dei tessuti danneggiati. Esempi potrebbero essere: la riparazione del muscolo cardiaco a seguito di un attacco cardiaco; la creazione di nuove cellule produttrici di insulina nei diabetici; la creazione di nuovi vasi sanguigni degli arti (nei casi di complicazioni dovute a diabete o ad altri disordini); il miglioramento della crescita nei bambini che soffrono di alcuni disturbi.